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10月8日,本年度诺贝尔奖首个奖项——生理学或医学奖终于揭晓,两名美国科学家马里奥•卡佩基、奥利弗•史密斯及一名英国科学家马丁•埃文斯,因为在胚胎干细胞研究方面的“基因靶向”技术终获殊荣,3人将分享154万美元的奖金。
消息传来,世人在向他们表示祝贺的同时,也逐渐关注起这种造福人类的新技术来.
美国科学家马里奥•卡佩基、奥利弗•史密斯和英国科学家马丁•埃文斯这3位获奖科学家,利用“基因靶向”技术让小鼠体内的特定基因失去活性,培养出研究价值极高的“基因敲除”小鼠。英国著名科普杂志《新科学家》网站8日推出特别报道指出,“基因靶向”技术的重要性是使任意改变小鼠基因变为现实。其为人类遗传病研究提供了药物试验的动物模型。有了这些动物模型后,人类就能更有效地找到治疗各种遗传病的新疗法,彻底攻克遗传病就为时不远了。
“基因瞄准镜”找出致病基因
自古以来,狙击手在战场上的作用一直不可忽视,再强大的军队听到这个词时都会胆战心惊。当然,在进行狙击作战时,这些神枪手们得用瞄准镜才能达到“百步穿杨”的效果,瞄准镜的作用可见一斑。
在现代医学领域,用“为害甚重”来形容那些让科学家们头疼不已的遗传病再贴切不过了。这些疾病是由致病基因引起的,如先天性心脏病、血友病、囊肿性纤维化等。由于基因疗法还不够成熟,一旦患上了遗传病就只能“听天由命”了。但人们一直尝试找出这些基因以“对症下药”,寻找这些基因的科学家就是不折不扣的狙击手。由于组成生命的基本体——脱氧核糖核酸(DNA)分子很小,致病基因更是深藏不露,科学家们要找到它很难,这时“基因瞄准镜”——“基因靶向”技术就派上了用场。
“基因靶向”技术,指利用DNA可与外源性DNA发生同源重组的性质,定向改造生物体的某一基因。有了这一强大武器,人们就可以瞄准某一特定基因,使其失去活性,进而研究该特定基因的功能。打个比方,使用“基因靶向”这具“高精度瞄准镜”,科学家们就能精确瞄准任何一个基因,并对它进行深入研究。
虽然“基因靶向”技术如今广受重视,但它起步比较晚,上世纪80年代初才发展起来。1981年,时任英国卡的夫大学哺乳动物基因学教授的英国科学家马丁•埃文斯,首次从老鼠胚胎中提取出胚胎干细胞(ESC),当时他还未意识到这对人类遗传病研究的重大意义。胚胎干细胞 |