在基因重组药物、单抗药物研发风起云涌的时候，又有一种生物技术药物被列入了制药公司的重大开发项目清单，这就是RNA药物。在过去的20年里，科技上的突破对RNA疗法产生了很大的推动作用。不过，RNA药物要真正走向大众恐怕还需一定时日。 
 
 　　目前，诺华、默克、OPKO健康、Alnylam制药等大型制药公司和生物科技企业正一掷千金，开发另一个生物技术领域的“潜力股”——RNA药物。

　　从研究和开发传统生物制品的角度来看，大多数大型制药企业还不能和安进、基因泰克和BiogenIdec公司竞争。但考虑到RNA疗法具有“重磅炸弹”药物的潜力，过去的两年间，制药企业和生物企业之间围绕RNA干扰、反义RNA和适体等产品而产生了许多战略和金融上的交易。

　　或将撬动数十亿美元市场

　　一些市场分析人士认为，RNA技术有可能将会给医疗保健领域发展带来一次质的飞跃，从而催生一个年销售规模达数十亿美元的行业。不过，RNA技术目前仍然处于初级试验阶段，由此开发出来的产品真正上市销售还需要若干年的时间。

　　MillerTabak公司分析师LesFuntleyder表示，虽然生物科技企业和制药公司能否利用这种RNA机制开发出可以销售的药物还有待观察，但有一点肯定的是，RNA技术将为那些正在尝试开拓新适应症的药物开启一扇希望的大门。

　　只有Bevasiranib走得最快

　　在研的RNA药物中，大多数均处于Ⅰ、Ⅱ期研究阶段，而走得最快的也只有Bevasiranib这只产品。

　　Bevasiranib是迄今全球研发进展最快的RNA干扰化合物，也是唯一一只处于Ⅲ期试验阶段的RNA干扰药物。该药由位于美国迈阿密的OPKO公司开发，用于治疗老年性视力丧失。在发达国家，老年性视力丧失是导致失明的一种最常见原因。目前，Bevasiranib已经走到了向美国FDA提交审批申请之前的最后一个试验阶段，如果后期试验取得成功，OPKO公司有可能在2010年向FDA提交第一只RNA干扰药物的申请。

　　业内人士认为，Bevasiranib有潜力成为一只“重磅炸弹”药物，届时，它将与基因泰克公司用来治疗老年性黄斑变性的非RNA药物Lucentis展开竞争。今年上半年，Lucentis的销售额达到了4.2亿美元。

　　大型制药公司开发不惜重金

　　在整个制药行业，开发RNA药物规模最大的制药企业分别是默克和诺华。

　　诺华生物医学研究所（NIBR）总裁MarkFishman表示，通过控制RNA来阻断疾病“是我们所能做的下一件好事情，目的是为了修复基因和DNA”，原则上，RNA